Nobel Sinh lý học 2024: Khám phá về microRNA

Giải Nobel Sinh lý học hoặc Y học năm 2024 đã được trao cho Victor Ambros và Gary Ruvkun vì những phát hiện đột phá liên quan đến microRNA và vai trò của nó trong quá trình điều hòa gene. Đây là một trong những phát hiện quan trọng nhất trong lĩnh vực sinh học phân tử và y học, mở ra một kỷ nguyên mới trong việc hiểu và điều trị các bệnh lý liên quan đến gene. MicroRNA là một loại phân tử RNA nhỏ không mã hóa, tham gia vào việc điều chỉnh biểu hiện của gene bằng cách ngăn chặn hoặc điều chỉnh quá trình dịch mã của mRNA. Khám phá về microRNA đã cung cấp cái nhìn sâu sắc về cơ chế phân tử điều hòa gene và cách thức mà các rối loạn trong quá trình này có thể dẫn đến các bệnh lý như ung thư, bệnh tim mạch, và các bệnh thoái hóa thần kinh.

Giải Nobel Sinh lý học năm 2024 đã được trao cho Victor Ambros và Gary Ruvkun

Khám phá ban đầu về microRNA

Phát hiện này bắt nguồn từ những nghiên cứu ban đầu của Ambros và Ruvkun vào thập niên 1990, khi họ nghiên cứu quá trình phát triển của giun tròn (C. elegans). Ambros, khi đang làm việc tại Đại học Harvard, đã phát hiện ra rằng gene lin-4 không mã hóa protein, như những gene thông thường, mà thay vào đó sản xuất một phân tử RNA nhỏ có khả năng ngăn cản sự biểu hiện của gene lin-14. Cùng thời gian đó, Ruvkun nghiên cứu sâu hơn về cơ chế này và chỉ ra rằng RNA nhỏ do lin-4 sản xuất có thể gắn kết với mRNA của lin-14, ngăn không cho mRNA này dịch mã thành protein. Đây là một cơ chế điều hòa gene hoàn toàn mới mẻ và chưa từng được biết đến trước đó.

Phát hiện của hai nhà khoa học này được công bố vào năm 1993, và đã gây ra sự chú ý lớn trong cộng đồng khoa học. Ban đầu, người ta cho rằng quá trình điều hòa gene chủ yếu diễn ra ở cấp độ phiên mã, tức là quá trình sản xuất mRNA từ DNA. Tuy nhiên, khám phá của Ambros và Ruvkun đã cho thấy rằng điều hòa gene còn có thể diễn ra sau phiên mã, ở cấp độ dịch mã, thông qua sự can thiệp của các phân tử microRNA. Đây là một bước ngoặt quan trọng trong việc hiểu về cách mà các tế bào kiểm soát sự biểu hiện của gene.

Giáo sư Gary B.Ruvkun phát biểu tại cuộc họp báo sau khi được trao Giải Nobel Y học năm 2024

MicroRNA và vai trò trong điều hòa gene

Kể từ khi phát hiện ra microRNA, hàng nghìn gene mã hóa microRNA đã được tìm thấy ở các loài sinh vật, bao gồm cả con người. MicroRNA không chỉ tồn tại ở các loài động vật đơn giản như giun tròn, mà còn có mặt ở tất cả các loài động vật phức tạp, bao gồm con người, và đóng vai trò quan trọng trong việc điều khiển các quá trình sinh học quan trọng. MicroRNA có khả năng gắn kết với mRNA của các gene mục tiêu và ngăn chặn quá trình dịch mã, từ đó điều chỉnh lượng protein được sản xuất trong tế bào.

Một trong những ứng dụng quan trọng nhất của microRNA là trong việc điều hòa các quá trình phát triển và biệt hóa tế bào. Ví dụ, quá trình phát triển của tế bào thần kinh và cơ, hai loại tế bào có chức năng và cấu trúc rất khác nhau, được điều chỉnh bởi sự biểu hiện khác nhau của các gene. MicroRNA giúp điều khiển quá trình này bằng cách điều chỉnh lượng protein được sản xuất từ các gene liên quan.

Ngoài ra, microRNA còn đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa hệ thống miễn dịch và các phản ứng viêm. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng microRNA có khả năng điều chỉnh biểu hiện của các gene liên quan đến quá trình viêm, từ đó kiểm soát mức độ và thời gian của phản ứng viêm trong cơ thể. Điều này có ý nghĩa quan trọng trong việc điều trị các bệnh viêm mãn tính, chẳng hạn như bệnh viêm ruột và viêm khớp dạng thấp.

MicroRNA và bệnh lý

Một trong những lĩnh vực nghiên cứu quan trọng nhất liên quan đến microRNA là vai trò của nó trong các bệnh lý như ung thư. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng sự biểu hiện bất thường của microRNA có thể dẫn đến sự phát triển và lan truyền của các tế bào ung thư. Một số microRNA hoạt động như các yếu tố điều hòa giúp ngăn chặn quá trình phát triển của ung thư, trong khi những loại khác lại có khả năng thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư.

Ví dụ, một số microRNA được gọi là oncomir có khả năng thúc đẩy quá trình phát triển của các khối u bằng cách ngăn chặn hoạt động của các gene ức chế khối u. Ngược lại, các microRNA khác có thể ức chế sự phát triển của tế bào ung thư bằng cách điều chỉnh hoạt động của các gene thúc đẩy phân bào. Do đó, việc nghiên cứu và điều chỉnh hoạt động của microRNA đã trở thành một hướng tiếp cận mới trong điều trị ung thư. Các liệu pháp dựa trên microRNA đang được phát triển để điều trị các loại ung thư khác nhau, từ ung thư vú, ung thư phổi đến ung thư gan.

Sơ đồ chuyển từ thông tin thành protein ở tế bào — Sơ đồ từ thông tin chuyển thành protein ở tế bào

Ứng dụng của microRNA trong y học

Phát hiện về microRNA không chỉ có ý nghĩa trong nghiên cứu cơ bản, mà còn mở ra nhiều cơ hội ứng dụng trong y học. Các liệu pháp dựa trên microRNA đang được phát triển để điều trị các bệnh liên quan đến rối loạn gene. Một trong những hướng tiếp cận là sử dụng microRNA để điều chỉnh biểu hiện của các gene mục tiêu trong tế bào, từ đó ngăn chặn quá trình phát triển của bệnh.

Ví dụ, trong điều trị ung thư, các nhà khoa học đang nghiên cứu cách sử dụng các microRNA để ngăn chặn sự phát triển của các khối u. Một số loại microRNA có khả năng ức chế sự phát triển của tế bào ung thư bằng cách ngăn chặn hoạt động của các gene thúc đẩy phân bào. Các liệu pháp này có tiềm năng rất lớn trong việc điều trị các bệnh ung thư mà hiện tại vẫn chưa có phương pháp chữa trị hiệu quả.

Ngoài ra, microRNA còn có ứng dụng trong lĩnh vực y học tái tạo. Việc hiểu rõ hơn về vai trò của microRNA trong quá trình phát triển và biệt hóa tế bào có thể giúp các nhà khoa học phát triển các phương pháp tái tạo mô và cơ quan bị tổn thương do bệnh tật hoặc chấn thương. Các nghiên cứu về microRNA cũng đang mở ra những hướng đi mới trong việc điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, chẳng hạn như bệnh Alzheimer và Parkinson, bằng cách điều chỉnh biểu hiện của các gene liên quan đến quá trình chết tế bào.

Lời kết

Giải Nobel Sinh lý học hoặc Y học năm 2024 dành cho Victor Ambros và Gary Ruvkun là một minh chứng cho tầm quan trọng của nghiên cứu cơ bản trong sinh học. Phát hiện về microRNA không chỉ cung cấp những hiểu biết mới về cơ chế điều hòa gene, mà còn mở ra những hướng đi mới trong việc điều trị các bệnh lý phức tạp ở người. Từ những nghiên cứu trên sinh vật đơn giản như giun tròn C. elegans, hai nhà khoa học đã tạo ra một cuộc cách mạng trong sinh học phân tử, với những ứng dụng tiềm năng trong điều trị ung thư, bệnh tim mạch và các bệnh thoái hóa thần kinh.

Sự công nhận của giải Nobel không chỉ tôn vinh thành tựu khoa học mà còn khẳng định giá trị của việc theo đuổi kiến thức mới, mở rộng hiểu biết về thế giới sinh học vi mô và các cơ chế phức tạp trong cơ thể sống. Thành tựu của Ambros và Ruvkun đã và đang định hình lại cách chúng ta hiểu về các bệnh lý liên quan đến gene, đồng thời tạo ra những cơ hội mới cho các liệu pháp y học cá nhân hóa và điều trị bệnh trong tương lai.

Tìm hiểu thêm về: Hồ Burlinskoye huyền bí và chuyến tàu Salt Shaker diệu kỳ